Tratamento inédito reescreve DNA e cura bebê de doença rara

Médicos alcançaram um feio histórico e reescreveram um DNA de um bebe norte-americano, e alcançaram a cura com o primeiro tratamento de edição genética no mundo.

Kyle, de apenas 2 anos, nasceu com uma doença rara em decorrência de uma mutação genética. Quando tinha 2 dias de vida, os médicos notaram seu comportamento estranho, muito embora aparentasse ter nascido saudável, ela não se alimentava e não mantinha sua temperatura corporal estável.

Uma semana depois, os exames apontaram o diagnóstico completo de uma deficiência de CPS1, e se conseguisse sobreviver, Kyle teria graves atrasados mentais e de desenvolvimento, e ainda haveria a necessidade de um transplante de fígado.

A partir disso, os pais do bebê aceitaram inclui-lo na pesquisa que seria feita na Pensilvânia, onde os pesquisadores buscaram uma forma de reedição do DNA para corrigir a mutação da doença.

O tratamento

Para entender melhor, o ser humano é formado por 3 milhões de “letras” e Kyle nasceu com um erro fatal em apenas uma delas.

Até pouco tempo, não seria possível esse tipo de correção de falha, mas os cientistas do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), estavam testando métodos capazes de fazer essa reparação. Esse método chamado de edição de base, é capaz de substituir a letra específica que precisava de correção.

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O tratamento é feito de forma injetável, e tem duração de duas horas de infusão. Kyle já recebeu três aplicações.

Embora Kyle tenha apresentado uma reversão na sua condição, os médicos ainda não são capazes de afirmar se esse será um tratamento por tempo determinado, ou para o resto da vida.

Contudo, este caso sugere a possibilidade futura de sequenciar um DNA que apresente condições de anomalias, e repará-los.